»Posebnega, hitrega postopka za odobritev zdravil za redke bolezni, ki so že pridobila dovoljenje v ZDA ali drugih razvitih državah, v zakonodaji EU-ja ni in ga država članica EU-ja tudi ne more sama uvesti.«
»Prav sprememba zakonodaje, ki jo je vlada sprejela novembra 2024, je prvič omogočila sofinanciranje razvoja nekomercialnih naprednih zdravil za redke bolezni, kar predstavlja pomemben sistemski premik in priznanje vrednosti tovrstnih pobud.«
»Prav sprememba zakonodaje, ki jo je vlada sprejela novembra 2024, je prvič omogočila sofinanciranje razvoja nekomercialnih naprednih zdravil za redke bolezni, kar predstavlja pomemben sistemski premik in priznanje vrednosti tovrstnih pobud.«
»Mislim, da bomo imeli terapije na osnovi mRNA-ja za redke bolezni, za katere do zdaj ni bilo zdravil, čez deset let pa mislim, da bomo blizu sveta, v katerem bomo zares lahko identificirali genetski vzrok bolezni in ga, razmeroma preprosto, s pomočjo mRNA-tehnologije odpravili.«
Kliknite povezavo za prikaz izjav v želenem obdobju